Navegar por:

Produtos de terapia gênica: panorama atual de riscos e regulação dos medicamentos à base de genes e células

Use este link compartilhar ou citar este material: http://educapes.capes.gov.br/handle/capes/902749
Registro completo de metadados
MetadadosDescriçãoIdioma
Autor(es): dc.contributorBazzo, Yris Maria Fonseca-
Autor(es): dc.creatorSilva Júnior, João Batista da Silva-
Data de aceite: dc.date.accessioned2024-10-23T16:13:04Z-
Data de disponibilização: dc.date.available2024-10-23T16:13:04Z-
Data de envio: dc.date.issued2024-08-06-
Data de envio: dc.date.issued2024-08-06-
Data de envio: dc.date.issued2024-08-06-
Data de envio: dc.date.issued2023-08-29-
Fonte completa do material: dc.identifierhttp://repositorio2.unb.br/jspui/handle/10482/49594-
Fonte: dc.identifier.urihttp://educapes.capes.gov.br/handle/capes/902749-
Descrição: dc.descriptionTese (doutorado) — Universidade de Brasília, Faculdade de Ciências da Saúde, Programa de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas, 2023.-
Descrição: dc.descriptionOs produtos de terapias avançadas, especialmente os produtos de terapia gênica, têm um enorme potencial terapêutico em respostas a doenças onde há necessidades clínicas não atendidas, com destaque para doenças raras e debilitantes. Fruto da evolução científica no campo da biotecnologia, estes medicamentos especiais e inovadores, a base de genes e células, tem revolucionado os processos de desenvolvimento farmacêutico e consequentemente o cuidado ao paciente, da mesma forma tem exigido inovações nas abordagens regulatórias. Esta Tese dedicou-se aos estudos dos produtos de terapia gênica aprovados para uso populacional no Brasil, nos Estados Unidos e na União Europeia, utilizando a abordagem de riscos, na perspectiva de melhor compreensão dos benefícios aos pacientes. Baseado nas práticas regulatórias aplicáveis e utilizando o conceitual de riscos sanitários a Tese explorou o modelo de regulação dos produtos de terapias avançadas no Brasil, discutindo com os modelos regulatórios internacionais e os desafios para a realidade brasileira. As características peculiares dos produtos de terapias avançadas exigem modelos regulatórios adaptados e por vezes inovadores. A capacidade de distinguir entre os produtos a base de sangue, células, tecidos e órgãos, no contexto da terapia convencional de transfusões e transplantes e os medicamentes de terapias avançadas é um desafio para a definição das estratégias regulatórias, considerando os aspectos de controle dos riscos para alcance dos melhores benefícios. Aplicar os requisitos gerais de regulação de medicamentos, em consonância com as principais autoridades sanitárias internacionais, e os elementos básicos da regulação de sangue, tecidos e células, permite avanços no gerenciamento de riscos e regras validadas para o desenvolvimento de produtos eficazes, s eguros e d e q ualidade. N o e ntanto, exigem adaptações inovadoras devido à sua natureza específica e o uso clínico preferencial em situações de grandes incertezas científicas, como em doenças raras e/ou sem alternativas terapêuticas. Os produtos de terapia gênica baseiam-se em diversas estratégias que variam desde a substituição ou a adição direta de genes em células, até a recente tecnologia de edição genômica. O desafio de conceituar e enquadrar estas tecnologias nos modelos regulatórios disponíveis passa pelo aprofundamento e conhecimento dos produtos em avaliação. Destaca-se a utilização de recursos biotecnológicos envolvidos no desenvolvimento farmacêutico na busca por novas terapias com intervenções e mecanismos de ação baseados em entrega de material genético. A inovação tecnológica e a necessidade de alternativas clínicas ampliam substancialmente a necessidade de discussão de novas regras regulatórias para a efetiva avaliação dos riscos e benefícios. As discussões teóricas e conceituais sobre a terapia gênica se inserem como suporte para a compreensão dos riscos envolvidos e já identificados. Os riscos dos produtos de terapia gênica mapeados foram identificados durante as avaliações regulatórias no processo de aprovação de uso populacional no Brasil, nos Estados Unidos e na União Europeia, até o ano de 2022, categorizados com foco no paciente, tangenciando aos aspectos do desenvolvimento do produto e da tecnologia farmacêutica. O mapa de riscos significativos, sua compreensão e as propostas de mitigação tornam relevantes este estudo com potencial aplicabilidade orientativa aos programas de desenvolvimento e controles regulatórios, contribuindo para a tomada de decisão baseada em evidências. O procedimento de aprovação de produtos de terapia gênica ao uso populacional é complexo e envolve requisitos rigorosos de avaliação prévia e mecanismos de monitoramento de longo prazo posterior ao registro sanitário. O quantitativo de produtos de terapia gênica aprovados mundialmente ainda é pequeno. A perspectiva deste estudo demonstra que quanto maior for o número de novos produtos aprovados, maior será a experiência acumulada das autoridades regulatórias, pesquisadores e fabricantes, bem como profissionais da saúde e pacientes no manejo dos riscos e uso racional. Prospecta-se que um número crescente de produtos de terapia gênica seja desenvolvido e disponibilizado aos pacientes nos próximos anos. Esta Tese contribuiu para a compreensão dos riscos mapeados, de forma abrangente e integrada, como apoio ao desenvolvimento e regulação dos produtos de terapia gênica. A aprovação e o monitoramento regulatório, focados em abordagens de riscos e benefícios, por autoridade sanitária competente, é a primeira etapa para o acesso às novas tecnologias. Contribuir na disseminação dos conhecimentos dos riscos e propor alternativas de mitigações torna o estudo relevante e exitoso na discussão de modelos tecnológicos e regulatórios aplicados, principalmente em países de baixa e média renda, como o Brasil, que ainda carece de incentivos em ciência e tecnologia.-
Descrição: dc.descriptionAdvanced therapies medicinal products, particularly gene therapy products, there exists substantial therapeutic potential for addressing clinical needs that have hitherto remained unmet, with a particular emphasis on rare and debilitating diseases. Stemming from scientific advancements in biotechnology, these innovative and specialized medicines, founded upon genetic and cellular principles, have revolutionized pharmaceutical development processes and, consequently, patient care, much in the same way as regulatory approaches. This Tesis has been dedicated to the examination of approved gene therapy products for population-wide use in Brazil, the United States, and the European Union, employing a risk-based approach, with the aim of enhancing our comprehension of patient benefits. Based on applicable regulatory practices and the utilization of the conceptual framework of health risks, this Tesis has explored the regulatory model for advanced therapy products in Brazil, engaging in a discourse with international regulatory models, and addressing the challenges specific to the Brazilian context. The distinctive characteristics of advanced therapy products necessitate tailored and, at times, innovative regulatory models. The capacity to distinguish between blood-, cell-, tissue-, and organ-based products, within the context of conventional transfusion and transplant therapy, and advanced therapy medicinal products, presents a challenge in defining a regulatory model that considers risk control aspects in order to achieve optimal benefits. Applying general drug regulation requirements, in alignment with major international health authorities, and fundamental elements of blood, tissue, and cell regulation, facilitates progress in risk management and the establishment of safe and validated product development standards. Nevertheless, innovative adaptations are required due to their specific nature and their preferential clinical use in situations characterized by significant scientific uncertainties, such as rare diseases and/or cases with no therapeutic alternatives. Gene therapy products are rooted in diverse strategies, ranging from the direct replacement or addition of genes in cells to the recent genomic editing technology. The challenge of conceptualizing and framing these technologies within available regulatory models hinges on a deep understanding of the products. Noteworthy is the utilization of biotechnological resources in pharmaceutical development, in the pursuit of new therapies with interventions and mechanisms of action based on genetic material delivery. Technological innovation and the demand for clinical alternatives substantially expand the need for discussions on new regulatory rules to effectively evaluate risks and benefits. Theoretical and conceptual discussions on gene therapy products serve as a foundation for understanding the identified and previously recognized risks. Risk mapping of gene therapy products was undertaken during regulatory assessments in the process of population-wide approval in Brazil, the United States, and the European Union, up to the year 2022. Risks were categorized with a focus on patient aspects, tangential to product development and pharmaceutical technology considerations. The mapping of significant risks, their comprehension, and proposed mitigation strategies render this study relevant, with the potential for guiding development programs and regulatory controls, thereby contributing to evidence-based decision-making. The approval process for gene therapy products for population-wide use is complex and involves stringent prerequisites for pre-market evaluation and long-term post-registration monitoring mechanisms. The number of globally approved gene therapy products remains relatively small. This study’s perspective suggests that an increasing number of gene therapy products will be developed and made available to patients in the coming years. This Tesis has contributed to a comprehensive and integrated understanding of the mapped risks, serving as support for the development and regulation of gene therapy products. Regulatory approval and monitoring, focused on risk and benefit approaches, by competent health authorities, constitute the initial step toward accessing new technologies. Contributing to the dissemination of risk knowledge and proposing mitigation alternatives makes this study relevant and successful in the discussion of applied technological and regulatory models, especially in low- and middle-income countries, such as Brazil, which still lacks incentives in science and technology.-
Descrição: dc.descriptionFaculdade de Ciências da Saúde (FS)-
Descrição: dc.descriptionDepartamento de Farmácia (FS FAR)-
Descrição: dc.descriptionPrograma de Pós-Graduação em Ciências Farmacêuticas-
Formato: dc.formatapplication/pdf-
Idioma: dc.languagept_BR-
Direitos: dc.rightsAcesso Aberto-
Palavras-chave: dc.subjectTerapia gênica-
Palavras-chave: dc.subjectTratamento genético-
Palavras-chave: dc.subjectProdutos biológicos-
Título: dc.titleProdutos de terapia gênica: panorama atual de riscos e regulação dos medicamentos à base de genes e células-
Tipo de arquivo: dc.typelivro digital-
Aparece nas coleções:Repositório Institucional – UNB

Não existem arquivos associados a este item.
Mostrar registro simples do item Visualizar estatísticas

Avaliação